Behandlungsmöglichkeiten
Sie benötigen Informationen zu den Behandlungsmöglichkeiten von PNH?
Hier finden Sie wichtiges Wissen zu den verschiedenen Therapien.
So wird PNH behandelt
Grundsätzlich zeigt sich die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie bei den betroffenen Menschen sehr unterschiedlich. Für die Wahl des passenden Therapieansatzes bespricht Ihr Arzt* mit Ihnen die unterschiedlichen Behandlungsmöglichkeiten. So lässt sich gemeinsam entscheiden, welche Therapie für Sie und Ihre individuellen Symptome am besten geeignet ist.
Die verfügbaren Behandlungsoptionen können Ihnen helfen, indem sie viele Krankheitssymptome lindern können.
Es wird zwischen zielgerichteten und unterstützenden Therapiestrategien unterschieden.
Eine zielgerichtete Therapie stellt die sogenannte Komplementinhibition dar, die bei einem Teil der PNH-Patienten zum Einsatz kommt. Dabei wird das Komplementsystem der Betroffenen gehemmt, um die Hämolyse, d. h. den Zerfall der roten Blutkörperchen zu reduzieren. Die Inhibition des Komplementfaktors C3 erlaubt eine breitere Hemmung der Hämolyse (innerhalb und außerhalb des Blutgefäßsystems), während die C5-Inhibitoren nur die roten Blutkörperchen innerhalb des Blutgefäßsystems schützen.
* Der besseren Lesbarkeit halber verwenden wir nur die männliche Form von „Patient“, „Arzt“, „Behandler“ usw. Selbstverständlich sind damit immer auch weibliche Personen und Menschen mit weiteren Geschlechtsidentitäten gemeint.
Zielgerichtete Therapie: Komplementinhibition
Hintergrund: Wie läuft die komplementvermittelte Hämolyse ab?
Bei der PNH werden infolge einer Mutation veränderte rote Blutkörperchen (Erythrozyen) hergestellt. Diese sind von Hämolyse betroffen – es kommt zu einem Zerfall der Erythrozyten. Abhängig davon, ob der Zellzerfall innerhalb oder außerhalb des Blutgefäßsystems stattfindet, unterscheidet man die intravasale und die extravasale Hämolyse. Extravasale Hämolyse bedeutet, dass Fresszellen die Erythrozyten außerhalb des Blutgefäßsystems in Organen wie z. B. Milz und Leber abbauen. Intravasale Hämolyse bedeutet, dass die Erythrozyten durch die Komplementkaskade innerhalb der Blutgefäße zerstört werden.
Zerfall roter Blutkörperchen im Gefäßsystem, z.B. bei rascher Hämolyse
Zerfall roter Blutkörperchen außerhalb des Gefäßsystems bzw. Abbau in Milz, Leber und Knochenmark
Für die Hämolyse verantwortlich ist das Komplementsystem, ein Teil unseres Immunsystems. Die Funktion des Komplementsystems besteht u. a. in der Beseitigung von beschädigten oder als fremd erkannten Zellen. Es besteht aus über 60 verschiedenen Proteinen.
Bei seiner Aktivierung wird ein kaskadenartiger Ablauf in Gang gesetzt (Komplementkaskade), der letztlich zur Zerstörung der Erythrozyten führt.
Komplementinhibition: Das Komplementsystem stoppen
Ein Teil der Betroffenen benötigt eine zielgerichtete Therapie mit sogenannten Komplementinhibitoren, die das Komplementsystem hemmen. Sie werden mithilfe einer Infusion in eine Vene oder unter die Haut verabreicht. Mit dieser Behandlung kann die Komplementkaskade gehemmt und so die Hämolyse der Betroffenen reduziert werden.
Bisherige Komplementinhibitoren: Angriff von C5
Die bisherigen Komplementinhibitoren sind sogenannte C5-Inhibitoren: Sie binden den Komplementfaktor C5 und verhindern dessen Spaltung in die Fragmente C5a und C5b – die nachfolgende intravasale Hämolyse wird gehemmt. Es ist jedoch möglich, dass die extravasale Hämolyse unbeeinflusst bleibt. Somit werden weiterhin rote Blutkörperchen zerstört und die Betroffenen können weiterhin an einer Blutarmut und ihren Folgen leiden.
Innovativer Therapieansatz: Angriff von C3
Durch Inhibition des Komplementfaktors C3 wird das Komplementsystem zu einem früheren Zeitpunkt blockiert. C3 bietet einen effektiven Angriffspunkt für die Hemmung sowohl der intravasalen als auch der extravasalen Hämolyse. Somit sind im Vergleich zur C5-Inhibition die Erythrozyten auch außerhalb des Gefäßsystems besser vor der Zerstörung geschützt.
Der C3-Inhibitor wird zweimal pro Woche mit einer Infusionspumpe über eine feine Nadel unter die Haut gespritzt. Nach Anleitung durch Ihren behandelnden Arzt können Sie die Medikamentengabe zuhause selbstständig durchführen.
Unterstützende Therapie bei PNH
Die sogenannten supportiven Therapiemaßnahmen können eine Symptomverbesserung erreichen. Dabei werden u. a. Bluttransfusionen zum Ausgleich der Blutarmut durchgeführt.